قام فريق من الباحثين في معهد بحوث علم الأدوية للأنظمة الحية التابع لجامعة بيلغورود الوطنية للبحوث ، باختبار دواء جديد يعتمد على تقنية النواقل الفيروسية المرتبطة بالغدية (AAV).
وقال الباحثون ان العقار تم تصميمه خصيصًا لعلاج اعتلالات الديسفيرلين، وهي أحد أشكال ضمور العضلات النادرة الناتجة عن طفرات جينية تؤثر على إنتاج بروتين الديسفيرلين، وهو بروتين أساسي لإصلاح أغشية العضلات.ويعمل العقار باستخدام ناقل فيروسي لإيصال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج الديسفيرلين إلى خلايا المريض.
ويعد هذا الإنجاز ، خطوة جديدة في مجال العلاجات الجينية، حيث يوفر أملًا للمصابين بهذه الحالات النادرة التي لا تزال تفتقر إلى علاجات فعالة.